nejm ai

Aura-t-on encore besoin de sujets humains pour faire des essais cliniques ?

Points clés

J’aurai tendance à répondre OUI à cette question, mais je me trompe probablement… et à long terme ? Je n’ai lu que les résumés d’un article original et de deux éditoriaux dans le numéro du NEJM AI, articles datés du 22 septembre 2025. Il y a beaucoup d’informations sur le net sur TRIALSCOPE, donc un article de 2023 sur arXiv. Je me contente de traduire un résumé, sans avoir lu l’article, ce qui est dangereux, donc PRUDENCE.

Collaboration de chercheurs académiques anglais, américains avec des chercheurs de Microsoft Health Futures

Voici la traduction, avec DeepL, de cet article original : (j’ai gardé EMRs pour Electronic Medical Records et RWE pour Real World Evidence)

Background La numérisation rapide des données du monde réel offre une opportunité sans précédent d’optimiser la trialscopeprestation des soins de santé et d’accélérer les découvertes biomédicales. Cependant, ces données se présentent souvent sous des formes non structurées, telles que les notes cliniques dans les dossiers médicaux électroniques (EMRs), et sont généralement entachées de facteurs de confusion, ce qui rend difficile la production de données concrètes fiables (RWE). Nous présentons TRIALSCOPE, un cadre conçu pour extraire des RWE à partir de données observationnelles à grande échelle au niveau de la population.

Methods TRIALSCOPE exploite des modèles linguistiques biomédicaux pour structurer des textes cliniques à grande échelle, utilise une modélisation probabiliste avancée pour le débruitage et l’imputation, et intègre des techniques d’inférence causale de pointe pour traiter les facteurs de confusion courants dans l’estimation des effets thérapeutiques.

Results Des expériences approfondies ont été menées sur un ensemble de données à grande échelle comprenant plus d’un million de patients atteints de cancer provenant d’un seul grand réseau de soins de santé aux États-Unis. TRIALSCOPE s’est révélé capable de sélectionner automatiquement des données structurées de haute qualité sur les patients, d’élargir l’ensemble de données et d’y intégrer des attributs clés des patients qui n’étaient disponibles que sous forme non structurée. Ce cadre réduit les facteurs de confusion dans l’estimation des effets du traitement, générant des résultats comparables à ceux d’essais randomisés contrôlés sur le cancer du poumon. En outre, nous présentons des simulations d’essais cliniques non réalisés, notamment un essai sur le cancer du pancréas avec différents critères d’éligibilité, à l’aide d’une série de tests de validation afin d’en garantir la fiabilité. Des études d’ablation approfondies ont été menées afin de mieux comprendre les composants clés de TRIALSCOPE et d’établir les meilleures pratiques pour la génération de données RWE à partir des EMRs.

Conclusions TRIALSCOPE a permis d’extraire des données sur le traitement du cancer à partir des EMRs, surmontant ainsi les limites de la curation manuelle. Nous avons également pu démontrer que TRIALSCOPE était capable de reproduire les résultats d’essais cliniques sur le cancer du poumon et du pancréas à partir des données réelles extraites.

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